Harry Cohen Tanugi

Des scientifiques utilisent des moutons génétiquement modifiés pour traiter une maladie cérébrale infantile

"L'effet sur les familles est dévastateur", a déclaré le Dr. The Guardian Le professeur Jonathan Cooper de la faculté de médecine de l'université Washington à St Louis, l'un des responsables du projet.

Le travail a commencé par une collaboration avec des chercheurs de Collaborations Pharmaceuticals qui avaient découvert que des souris atteintes d'une forme de la maladie de Batten connue sous le nom de CLN1 pouvaient être guéries grâce à une enzyme manquante.

"C'était encourageant, mais nous devions tester le traitement sur des cerveaux plus grands, dont la structure ressemblait davantage à celle d'un enfant", a déclaré un autre chef de projet, le professeur Tom Wishart, de l'Institut Roslin de l'Université d'Édimbourg, où Dolly le mouton a été testée. a été clonée en 1996. "On ne peut pas extrapoler directement des expériences sur les souris aux humains. Il est important d'avoir un modèle intermédiaire plus grand."

Les chercheurs ont utilisé le technique d'édition de gènes connue sous le nom de Crispr-Cas9, pour produire une version du gène qui donne naissance à CLN1 chez le mouton.

"Des ovaires de moutons ont été collectés dans des abattoirs, les œufs ont été retirés et fertilisés. Les réactifs Crispr ont été ajoutés pour apporter les changements nécessaires à CLN1 et les œufs ont ensuite été implantés dans des moutons de substitution", a expliqué Wishart.

Des scientifiques utilisent des moutons génétiquement modifiés pour traiter une maladie cérébrale infantile mortelle.

Les moutons ont été génétiquement modifiés.

Les chercheurs avaient un groupe de moutons porteurs du gène défectueux.

"Ce sont des porteurs sans symptômes, comme les parents des enfants de la maladie de Batten," a ajouté Wishart. "De ceux-ci nous pourrions alors reproduire des moutons qui ont deux copies défectueuses. Ceux-ci développent ensuite une maladie comme ces enfants et sont devenus les sujets de nos essais thérapeutiques."

La maladie de Batten fait des ravages chez les enfants car il leur manque une enzyme fabriquée par les gènes CLN1 sains. Cela entraîne un mauvais fonctionnement des lysosomes de leur corps, les parties responsables du recyclage des déchets qui s'accumulent dans les cellules.

[SOURCE]

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